Hope Biosciences Research Foundation berichtet über vielversprechende Phase-II-Studienergebnisse zur Stammzelltherapie bei Parkinson-Krankheit

SUGAR LAND, Texas–(BUSINESS WIRE)–#biopharma–Die im Raum Houston ansässige klinische Forschungsorganisation Hope Biosciences Research Foundation (HBRF) teilt heute positive Top-Line-Ergebnisse einer klinischen Phase-II-Studie mit, um die allogene, aus Fettgewebe gewonnene mesenchymale Stammzelltherapie (HB-adMSCs) von Hope Biosciences für Patienten mit früher bis mittelschwerer Parkinson-Krankheit (PD) zu evaluieren, einer derzeit als unheilbar geltenden Erkrankung, die etwa eine Million Menschen in den USA betrifft, mit einer prognostizierten weltweiten Patientenpopulation von 25 Millionen bis 2050.

Die Studie erreichte erfolgreich ihren primären Endpunkt und zeigte statistisch signifikante Verbesserungen der motorischen Funktion in der Behandlungsgruppe im Vergleich zur Placebogruppe. Die Studie (NCT04995081) ist eine ausgewogene randomisierte, doppelblinde, monozentrische Studie, an der 60 Teilnehmer teilnahmen, 30 in der Behandlungsgruppe und 30 in der Placebogruppe, die sechs intravenöse Infusionen von 200 Millionen Stammzellen über einen Zeitraum von 32 Wochen vorschrieb. Das Studienende war nach 52 Wochen. Die primären Endpunkte umfassen klinisch signifikante Veränderungen der motorischen Funktion unter Verwendung sowohl der vom Patienten berichteten Motorischen Erfahrungen des täglichen Lebens (MDS-UPDRS Teil II) als auch der vom Kliniker bewerteten motorischen Funktion (MDS-UPDRS Teil III).

Am Ende der Studie zeigte der vom Kliniker bewertete MDS-UPDRS Teil III einen progressiven und klinisch bedeutsamen Behandlungseffekt. Die Verbesserungen in der Behandlungsgruppe nahmen über aufeinanderfolgende Infusionen zu, wobei die Effektgrößen im Laufe der Zeit wuchsen (Cohen's d: Infusion 4 = 0,34, Infusion 5 = 0,40, Infusion 6 = 0,87). Bei der sechsten und letzten Infusion erreichte die Behandlungsgruppe eine mittlere Veränderung gegenüber dem Ausgangswert von −9,82 Punkten gegenüber −0,50 bei Placebo (RMA adjustierte mittlere Differenz −9,32; 95% CI [−15,11, −3,54]; p=0,0023), was die MCID von −3,25 erheblich überstieg. Bayesianische Analysen untermauerten diese Ergebnisse und bestätigten die statistische und klinische Relevanz. Die Behandlung war in beiden Gruppen sicher und verträglich.

„Der Zeitpunkt der Verbesserungen bei den Patienten erweist sich als wichtige Erkenntnis", sagt Donna Chang, Präsidentin von HBRF. „Frühe Infusionen zeigten kleine Verbesserungen der motorischen Funktion. Bei der sechsten Infusion zeigte die Behandlungsgruppe jedoch die größte kumulative Verbesserung. Am Ende der Studie sahen wir einen Rückgang der Werte von diesem Höhepunkt. Insgesamt bedeutet dies, dass Verbesserungen der motorischen Funktion durch die Behandlung mit diesem zellulären Therapeutikum möglich sind und dass eine konsequente, wiederholte Behandlung der vielversprechendste Weg für eine nachhaltige Verbesserung der motorischen Funktion bei Personen mit Parkinson-Krankheit sein könnte."

Chang führt auch die Validierung des Protokolldesigns als Erfolg an und weist auf unterschiedliche Ergebnisse zwischen der Klinikerbewertung und dem vom Patienten berichteten MDS-UPDRS Teil II hin.

„Die subjektive Natur der Patientenberichte ist etwas, das im Studiendesign durch die Einbeziehung objektiverer Datenerhebungsmechanismen ausgeglichen werden muss, die für die Bewertung des therapeutischen Nutzens von entscheidender Bedeutung sind", erläutert Chang. „Wenn man alle Daten zusammen betrachtet, gibt es in dieser Studie einen klaren Behandlungseffekt. Wir freuen uns auf Abschlussgespräche mit der FDA und hoffentlich auf ein fruchtbares Gespräch darüber, wie wir als Forschergemeinschaft weiterhin vom Patienten und vom Kliniker berichtete Ergebnisse in Einklang bringen können."

HBRF, eine gemeinnützige Organisation gemäß 501(c)(3), hat bis heute erfolgreich sechs von der FDA genehmigte Protokolle bei PD abgeschlossen, einschließlich eines weltweit ersten Intermediate Sized Expanded Access-Protokolls für Patienten im Alter von 76 Jahren und älter. Dies stellt auch HBRFs zweite klinische Studie unter Verwendung allogener zellulärer Therapeutika dar. Beide wurden sicher abgeschlossen und markieren einen weiteren Schritt in Richtung einer breiteren Anwendung allogener Therapien, die den Zugang aufgrund reduzierter Herstellungskosten und der Möglichkeit, Personen zu versorgen, deren Gesundheitszustand die Einlagerung ihrer eigenen Stammzellen verbietet, dramatisch erweitern.

„Wir hatten das Privileg, eine beträchtliche Anzahl von Männern und Frauen mit Parkinson mit extrem unterschiedlichen Krankheitsgeschichten zu betreuen", fährt Chang fort. „Für diese Studie sind wir nicht nur auf die Ergebnisse der derzeit laufenden detaillierten Analyse gespannt, sondern auch darauf, über die gesamte Forschungsreihe hinweg nach Trends zu suchen, die zukünftige Behandlungswege für Parkinson informieren könnten. Mit diesen ermutigenden Phase-II-Ergebnissen hoffen wir, zu einer Phase-III-Bestätigungsstudie überzugehen, die uns einer bedeutsamen neuen therapeutischen Option für Patienten näher bringen könnte."

Erfahren Sie mehr unter hopebio.org.

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