Stoke Therapeutics annonce des mises à jour des délais pour l'achèvement de l'inscription et la publication des données de Phase 3 de l'étude EMPEROR sur le zorevunersen pour le traitement du syndrome de Dravet

— L'entreprise s'attend désormais à finaliser l'inscription de 150 patients au deuxième trimestre 2026, avec une lecture des données de Phase 3 à la mi-2027 ; le dépôt progressif de la demande NDA est prévu pour débuter au premier semestre 2027 —

— Les discussions avec la FDA se poursuivent suite à une récente réunion multidisciplinaire ; l'entreprise continue d'explorer le potentiel d'un développement, d'un enregistrement et d'une livraison accélérés du zorevunersen aux patients —

— L'entreprise présentera lors de la 44^e Conférence annuelle J.P. Morgan Healthcare le mardi 13 janvier 2026 —

BEDFORD, Mass.–(BUSINESS WIRE)–Stoke Therapeutics, Inc. (Nasdaq: STOK) est une entreprise de biotechnologie dédiée à la restauration de l'expression des protéines en exploitant le potentiel du corps avec la médecine ARN et dispose d'un médicament expérimental principal, le zorevunersen, en développement avec Biogen (Nasdaq: BIIB) comme traitement potentiel modificateur de la maladie de première classe pour le syndrome de Dravet. Aujourd'hui, l'entreprise a annoncé des calendriers accélérés pour l'achèvement de l'inscription et une lecture des données de Phase 3 de l'étude EMPEROR. L'achèvement de l'inscription de 150 patients est maintenant prévu au deuxième trimestre 2026. Cette progression de l'inscription met l'étude EMPEROR de Phase 3 sur la bonne voie pour une lecture des données à la mi-2027 qui devrait soutenir le dépôt d'une demande de nouveau médicament (NDA) auprès de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. L'entreprise prévoit d'initier un dépôt progressif de la NDA au premier semestre 2027.

De plus, dans le cadre de la désignation de thérapie révolutionnaire du zorevunersen, une réunion multidisciplinaire a été tenue avec la FDA pour discuter du développement clinique en cours du zorevunersen, y compris l'exploration de voies réglementaires potentiellement accélérées. Aucun changement immédiat au programme de développement du zorevunersen n'a été convenu lors de la réunion. La FDA a demandé des informations supplémentaires, et les discussions entre l'entreprise et l'Agence se poursuivent concernant les opportunités potentielles d'accélérer le développement, l'enregistrement et la livraison du zorevunersen aux patients.

« Le taux d'inscription dans l'étude EMPEROR de Phase 3 est très encourageant et soutient le besoin important d'un traitement modificateur de la maladie pour le syndrome de Dravet. Le calendrier accéléré pour l'achèvement de l'inscription de 150 patients, en plus de la désignation de thérapie révolutionnaire, nous positionne pour initier un dépôt progressif de la NDA au premier semestre 2027, ce qui pourrait permettre de livrer le zorevunersen aux patients plus tôt que prévu initialement », a déclaré Ian F. Smith, directeur général et administrateur de Stoke Therapeutics. « Notre récente réunion multidisciplinaire a été productive et nous apprécions l'intérêt de la FDA à approfondir leur compréhension du syndrome de Dravet et de ses impacts sur les patients et leurs familles tout en prenant le temps d'examiner et de discuter de nos quatre années de données cliniques. Par la suite, nous avons répondu à la demande d'informations supplémentaires de l'Agence et nous sommes impatients de continuer à collaborer avec eux dans le cadre de notre engagement à explorer toutes les opportunités pour livrer le zorevunersen aux patients aussi rapidement que possible. »

Au 9 janvier 2026, près de 330 patients dans le monde avaient été identifiés par les investigateurs comme candidats potentiels à l'étude. Parmi ceux-ci, environ 60 patients sont actuellement dans la période formelle de dépistage de 8 semaines qui précède immédiatement la randomisation et environ 60 patients supplémentaires sont passés à la randomisation et au dosage.

Orientations financières

L'entreprise dispose d'environ 391,7 millions de dollars en liquidités, équivalents de trésorerie et titres négociables au 31 décembre 2025. Ces fonds, combinés aux produits éligibles de la collaboration Biogen, devraient financer les opérations jusqu'en 2028.

Informations sur la diffusion Web de la Conférence J.P. Morgan Healthcare

Le directeur général Ian F. Smith présentera lors de la 44^e Conférence annuelle J.P. Morgan Healthcare le mardi 13 janvier 2026, à 1 h 30 heure française (19 h 30 heure de l'Est) à San Francisco, CA. Une diffusion audio en direct de la présentation sera disponible dans la section Investisseurs & Actualités du site Web de Stoke à l'adresse https://investor.stoketherapeutics.com/ et peut être consultée en suivant ce lien. Un enregistrement de la diffusion Web sera disponible pendant 30 jours suivant la présentation.

À propos du syndrome de Dravet

Le syndrome de Dravet est une encéphalopathie développementale et épileptique sévère (DEE) caractérisée par des crises récurrentes ainsi que des troubles cognitifs et comportementaux importants. La plupart des cas de Dravet sont causés par des mutations dans une copie du gène SCN1A, entraînant des niveaux insuffisants de protéine NaV1.1 dans les cellules neuronales du cerveau. Même lorsqu'ils sont traités avec les meilleurs médicaments antiépileptiques disponibles (ASM), jusqu'à 57 % des patients atteints du syndrome de Dravet n'obtiennent pas une réduction ≥50 % de la fréquence des crises. Les complications de la maladie contribuent souvent à une mauvaise qualité de vie pour les patients et leurs soignants. Les troubles du développement et cognitifs incluent souvent une déficience intellectuelle, des retards de développement, des problèmes de mouvement et d'équilibre, des troubles du langage et de la parole, des défauts de croissance, des anomalies du sommeil, des perturbations du système nerveux autonome et des troubles de l'humeur. Par rapport à la population générale atteinte d'épilepsie, les personnes vivant avec le syndrome de Dravet ont un risque plus élevé de mort subite et inattendue dans l'épilepsie, ou SUDEP ; jusqu'à 20 % des enfants et adolescents atteints du syndrome de Dravet meurent avant l'âge adulte en raison du SUDEP, de crises prolongées, d'accidents liés aux crises ou d'infections¹. Le syndrome de Dravet se produit mondialement et n'est pas concentré dans une zone géographique ou un groupe ethnique particulier. Actuellement, on estime qu'environ 38 000 personnes vivent avec le syndrome de Dravet aux États-Unis (~16 000), au Royaume-Uni, dans l'UE-4 et au Japon.² Il n'existe aucune thérapie modificatrice de la maladie approuvée pour les personnes vivant avec le syndrome de Dravet.

À propos du Zorevunersen

Le zorevunersen est un oligonucléotide antisens expérimental conçu pour traiter la cause sous-jacente du syndrome de Dravet en augmentant la production de protéine NaV1.1 fonctionnelle dans les cellules cérébrales à partir de la copie non mutée (type sauvage) du gène SCN1A. Ce mécanisme d'action hautement différencié vise à réduire la fréquence des crises au-delà de ce qui a été réalisé avec les médicaments antiépileptiques et à améliorer le neurodéveloppement, la cognition et le comportement. Le zorevunersen a démontré le potentiel de modification de la maladie et a reçu la désignation de médicament orphelin par la FDA et l'EMA. La FDA a également accordé au zorevunersen la désignation de maladie pédiatrique rare et la désignation de thérapie révolutionnaire pour le traitement du syndrome de Dravet avec une mutation confirmée non associée à un gain de fonction, dans le gène SCN1A. Stoke a une collaboration stratégique avec Biogen pour développer et commercialiser le zorevunersen pour le syndrome de Dravet. Dans le cadre de la collaboration, Stoke conserve les droits exclusifs pour le zorevunersen aux États-Unis, au Canada et au Mexique ; Biogen reçoit les droits de commercialisation exclusifs pour le reste du monde.

À propos de l'étude EMPEROR

L'étude EMPEROR de Phase 3 (NCT06872125) est une étude mondiale, en double aveugle, contrôlée par simulacre évaluant l'efficacité, la sécurité et la tolérabilité du zorevunersen chez les enfants âgés de 2 à <18 ans atteints du syndrome de Dravet avec une variante confirmée dans le gène SCN1A non associée à un gain de fonction. L'essai recrute actuellement environ 150 patients aux États-Unis, au Royaume-Uni et au Japon qui devraient soutenir une NDA. Au moins 20 patients supplémentaires devraient s'inscrire en Allemagne, en Espagne, en France et en Italie à partir du deuxième trimestre 2026. Les participants sont randomisés 1:1 pour recevoir soit le zorevunersen par administration intrathécale, soit un comparateur simulacre pendant une période de traitement de 52 semaines suivant une période de référence de 8 semaines. Après l'achèvement de la période de traitement de l'étude, les participants éligibles se verront proposer un traitement continu avec le zorevunersen dans le cadre d'une étude OLE. Le critère d'évaluation principal de l'étude est le pourcentage de variation par rapport à la référence de la fréquence des crises motrices majeures à la semaine 28 chez les patients recevant le zorevunersen par rapport au simulacre. Les principaux critères d'évaluation secondaires sont la durabilité de l'effet sur la fréquence des crises motrices majeures et les améliorations du comportement et de la cognition mesurées par les sous-domaines Vineland-3, y compris la communication expressive, la communication réceptive, les relations interpersonnelles, les compétences d'adaptation et les compétences personnelles. Les critères d'évaluation supplémentaires incluent la sécurité, l'impression clinique globale de changement (CGI-C), l'impression globale du soignant de changement (CaGI-C) et les échelles de développement du nourrisson de Bayley (BSID-IV). Pour plus d'informations, visitez https://www.emperorstudy.com/.

À propos de Stoke Therapeutics

Stoke Therapeutics (Nasdaq: STOK), est une entreprise de biotechnologie dédiée à la restauration de l'expression des protéines en exploitant le potentiel du corps avec la médecine ARN. En utilisant l'approche propriétaire TANGO (Targeted Augmentation of Nuclear Gene Output) de Stoke, Stoke développe des oligonucléotides antisens (ASO) pour restaurer sélectivement les niveaux de protéines naturels. Le premier médicament en développement de Stoke, le zorevunersen, a démontré le potentiel de modification de la maladie chez les patients atteints du syndrome de Dravet et est actuellement évalué dans une étude de Phase 3. L'objectif initial de Stoke concerne les maladies du système nerveux central et de l'œil causées par une perte d'environ 50 % des niveaux normaux de protéines (haploinsuffisance). La preuve de concept a été démontrée dans d'autres organes, tissus et systèmes, soutenant un large potentiel pour l'approche propriétaire de Stoke. Stoke a son siège social à Bedford, Massachusetts. Pour plus d'informations, visitez https://www.stoketherapeutics.com/.

Note de mise en garde de Stoke Therapeutics concernant les déclarations prospectives

Ce communiqué de presse contient des déclarations prospectives au sens des dispositions de « safe harbor » du Private Securities Litigation Reform Act de 1995, y compris, mais sans s'y limiter : la capacité du zorevunersen à traiter les causes sous-jacentes du syndrome de Dravet et à réduire les crises ou à montrer des améliorations du comportement et de la cognition aux niveaux de dosage indiqués ou pas du tout ; les avantages potentiels, la sécurité et l'efficacité du zorevunersen ; le calendrier et les progrès attendus des essais cliniques, des lectures de données, des réunions réglementaires, des décisions réglementaires et d'autres présentations ; la caractérisation de la réunion et des discussions de l'entreprise avec la FDA ; et la capacité de l'entreprise à obtenir un dépôt ou une approbation de NDA dans le calendrier accéléré divulgué ou pas du tout. Les déclarations incluant des mots tels que « plan », « potentiel », « sera », « continuer », « s'attendre », ou des mots similaires et des déclarations au futur sont des déclarations prospectives. Ces déclarations prospectives comportent des risques et des incertitudes, ainsi que des hypothèses, qui, si elles s'avèrent incorrectes ou ne se matérialisent pas pleinement, pourraient faire en sorte que les résultats de Stoke diffèrent matériellement de ceux exprimés ou implicites par ces déclarations prospectives, y compris, mais sans s'y limiter, les risques et incertitudes liés à : la capacité de l'entreprise à faire progresser, obtenir l'approbation réglementaire et finalement commercialiser ses candidats médicaments ; que si les collaborateurs devaient violer ou résilier leurs accords, l'entreprise n'obtiendrait pas les avantages financiers ou autres anticipés ; la possibilité que l'entreprise et Biogen ne réussissent pas dans leur développement du zorevunersen et que, même en cas de succès, ils puissent être incapables de commercialiser avec succès le zorevunersen ; les résultats positifs d'un essai clinique peuvent ne pas être reproduits dans les essais ultérieurs ou les succès des essais cliniques de stade précoce peuvent ne pas être prédictifs des résultats dans les essais de stade ultérieur ; la capacité de l'entreprise à protéger sa propriété intellectuelle ; la capacité de l'entreprise à financer les activités de développement et à atteindre les objectifs de développement jusqu'en 2028 ; et les autres risques et incertitudes décrits sous la rubrique « Facteurs de risque » dans son rapport annuel sur formulaire 10-K pour l'année terminée le 31 décembre 2024, ses rapports trimestriels sur formulaire 10-Q et les autres documents qu'elle dépose auprès de la Securities and Exchange Commission. Ces déclarations prospectives ne sont valables qu'à la date de ce communiqué de presse, et l'entreprise n'assume aucune obligation de réviser ou de mettre à jour toute déclaration prospective pour refléter des événements ou des circonstances après la date des présentes.

Références :

1. Symonds, J. et al. Early childhood epilepsies: epidemiology, classification, aetiology, and socio-economic determinants. Brain. 2021;144(9):2879-2891.
2. Basé sur les estimations préliminaires de Stoke Therapeutics, qui ont mis à l'échelle l'incidence annuelle à la prévalence en utilisant les taux de naissances vivantes spécifiques aux pays au cours des 85 dernières années et ajusté pour la mortalité spécifique à Dravet. L'estimation est basée sur les taux d'incidence publiés par Wu et al., Pediatrics, 2015.

Contacts

Contacts médias et investisseurs :
Susan Willson

Vice-présidente, Communications d'entreprise

swillson@stoketherapeutics.com
415-509-8202

Doug Snow

Directeur, Communications et Relations avec les investisseurs

IR@stoketherapeutics.com
508-642-6485