Wereldwijd Eerste EXO 001 Exosoom Platform Maakt In Vivo Multi-Doelwit CAR-T Mogelijk voor Solide Tumoren

Gezamenlijk ontwikkeld door China Medical University Hospital en Ever Supreme Bio Technology, toont het platform overtuigende preklinische tumorverwijdering in meerdere modellen

TAICHUNG, 13 februari 2026 /PRNewswire/ — Kanker behoort al lange tijd tot de belangrijkste doodsoorzaken in Taiwan, en vaste tumoren zijn goed voor meer dan 90% van de kankergevallen wereldwijd—waardoor ze de meest uitdagende grens vormen voor CAR-T celtherapie. China Medical University Hospital (CMUH) kondigde vandaag aan dat het, in samenwerking met Ever Supreme Bio Technology, met succes 's werelds eerste EXO 001 gericht exosoomplatform heeft ontwikkeld, een doorbraaktechnologie die directe in vivo programmering van T-cellen mogelijk maakt om multi-target nanobody-gebaseerde CAR-T cellen te genereren.

In meerdere diermodellen met vaste tumoren toonde EXO 001 aanzienlijke therapeutische werkzaamheid, inclusief volledige tumoruitroeiing in geselecteerde gevallen, wat een fundamenteel nieuwe behandelingsstrategie biedt voor patiënten met gevorderde solide maligniteiten.

In Vivo Immuunprogrammering overwint de beperkingen van conventionele CAR-T therapie

Volgens CMUH-directeur Dr. Der-Yang Cho zijn zowel autologe als allogene CAR-T therapieën momenteel afhankelijk van complexe en tijdrovende ex vivo celproductieprocessen. Voor patiënten met snelgroeiende vaste tumoren zijn deze benaderingen vaak te traag om aan de klinische behoeften te voldoen en blijven ze beperkt door immuunafstoting, productiefalen en hoge kosten.

De kerninnovatie van EXO 001 ligt in het herpositioneren van exosomen als dragers voor in vivo immuunprogrammering, wat een geavanceerde evolutie vertegenwoordigt van het CAR001-platform dat momenteel in klinische evaluatie is.

Na intraveneuze toediening circuleert EXO 001 door belangrijke immuunorganen zoals de milt, waar het nauwkeurig Nb-CAR.BiTE-genen aflevert aan CD3-positieve T-cellen. Dit maakt directe genetische programmering binnen het lichaam van de patiënt mogelijk, waarbij natuurlijke T-cellen worden omgezet in multi-target CAR-T cellen die in staat zijn om vaste tumoren te infiltreren, kankercellen te doden en de immunosuppressieve tumormicro-omgeving te ontmantelen.

Dit ontwerp stelt immuuncellen in staat om "in vivo te worden getraind en onmiddellijk te worden ingezet," waarbij de immuuncompatibiliteit van autologe CAR-T therapie wordt gecombineerd met de direct beschikbare beschikbaarheid en schaalbaarheid die doorgaans worden geassocieerd met allogene benaderingen—een essentiële factor in de effectiviteit van EXO 001 tegen vaste tumoren. 

Overtuigende dierlijke gegevens

Overtuigende preklinische resultaten: tumorverwijdering en verlengde overleving

Dr. Cho merkte op dat in muismodellen van colorectale kanker, alvleesklierkanker, kwaadaardige hersentumoren en ovariumkanker, intraveneuze toediening van EXO 001 met succes CAR-T cellen in vivo genereerde. Deze cellen drongen effectief de tumormicro-omgeving binnen, remden de tumorgroei aanzienlijk en verlengden de overleving met twee tot drie keer. Bij sommige dieren werden tumoren volledig geëlimineerd met langdurige, hervalsvrije uitkomsten.

Door exosomen te gebruiken als een gen- en geneesmiddelafgiftevehicle, bereikt EXO 001 hogere biocompatibiliteit en veiligheid in vergelijking met virale vectoren of synthetische lipidematerialen. Deze benadering vermindert immunogeniciteit, minimaliseert het risico op cytokinestorm en antilichaamvorming tegen geneesmiddelen, en verlaagt de algemene immuungerelateerde risico's.

Een platform met duidelijke klinische en industriële voordelen

Wen-Liang Huang, algemeen directeur van Ever Supreme Bio Technology, benadrukte dat EXO 001 niet alleen academische innovatie biedt, maar ook een sterk translationeel en commercialiseringspotentieel, waaronder:      

1. Single-cellijn sourcing met stabiele kwaliteit
   Exosomen afgeleid van een enkele gemanipuleerde cellijn minimaliseren donorvariabiliteit en ondersteunen gestandaardiseerde productie en kwaliteitscontrole.
2. Schaalbare productie in lijn met internationale normen
   Productie kan worden uitgevoerd in volledig gesloten, geautomatiseerde systemen die voldoen aan de Amerikaanse FDA-regelgeving voor celgebaseerde therapieën.
3. Direct beschikbare gereedheid
   Elimineert de noodzaak voor patiënt- of donorspecifieke ex vivo celcultivatie, wat tijdige interventie mogelijk maakt voor snelgroeiende vaste tumoren.
4. Kostenvoordelen en verbeterde toegankelijkheid
   Vermindert de totale productiekosten aanzienlijk in vergelijking met traditionele autologe CAR-T productie.
5. Platform uitbreidbaarheid
   Naast vaste tumoren kan het platform worden aangepast om verschillende CAR-genen, nucleïnezuren of kleine-molecuul geneesmiddelen te dragen, ter ondersteuning van meerdere therapeutische indicaties.
6. Potentieel voor langdurige anti-tumorimmuniteit
   Dierstudies wijzen op de inductie van CAR-T cellen met immuungeheugenkenmerken, wat duidt op duurzamere antikankeffecten.

Wereldwijd momentum in In Vivo CAR-T ontwikkeling

In de afgelopen jaren is in vivo CAR-T uitgegroeid tot een belangrijk aandachtspunt voor wereldwijde farmaceutische leiders. Bedrijven zoals Gilead Sciences (Kite), AstraZeneca, Bristol Myers Squibb en AbbVie hebben actief geïnvesteerd in virale vectoren, lipide nanodeeltjes en nanodrager-gebaseerde immuunprogrammeringstechnologieën om de beperkingen van conventionele CAR-T therapie bij vaste tumoren te overwinnen.

Binnen dit wereldwijde landschap onderscheidt het EXO 001 gerichte exosoomplatform—gezamenlijk ontwikkeld door CMUH en Ever Supreme Bio Technology—zich door het gebruik van exosomen met hoge biocompatibiliteit en natuurlijke oorsprong, wat een gedifferentieerde en internationaal concurrerende benadering biedt.

Volgende stappen richting klinische vertaling

Dit onderzoek is geaccepteerd voor publicatie in het internationaal erkende tijdschrift Advanced Science (januari 2026), heeft patenten veiliggesteld in de Verenigde Staten en andere landen, en heeft technologieoverdracht voltooid. Productieontwikkeling en voorbereiding van klinische proeven zijn momenteel aan de gang, met eerste tests op mensen verwacht vanaf volgend jaar, gericht op patiënten met colorectale kanker, alvleesklierkanker, kwaadaardige hersentumoren en ovariumkanker.

Het EXO 001-platform vertegenwoordigt een nieuwe horizon voor immunotherapie van vaste tumoren en een veelbelovende stap voorwaarts voor patiënten met gevorderde kanker.

Bekijk originele inhoud om multimedia te downloaden:https://www.prnewswire.com/news-releases/world-first-exo-001-exosome-platform-enables-in-vivo-multi-target-car-t-for-solid-tumors-302687447.html

BRON China Medical University Hospital