Akcje Ionis Pharmaceuticals (IONS): Kurs gwałtownie spada, ponieważ badanie III fazy nad chorobami serca nie osiągnęło celu

TLDR

• Akcje Ionis spadają po tym, jak eplontersen nie osiągnął kluczowego celu w badaniu III fazy nad sercem

• IONS tnie się na sesji przedotwarciowej po tym, jak badanie ATTR-CM nie spełniło głównego celu skuteczności w III fazie

  

• Eplontersen wykazuje sygnał w podgrupie, ale nie udowadnia szerokiej korzyści z badania

• Stosowanie stabilizatorów obciąża efekt leczenia w danych z badania serca Ionis-AstraZeneca

• Ionis i AstraZeneca przedstawią pełne dane z badania CARDIO-TTRansform na kongresie ESC w sierpniu

Akcje Ionis Pharmaceuticals (IONS) gwałtownie spadły po tym, jak jej kluczowe badanie III fazy nad chorobami serca nie osiągnęło głównego celu. Kurs zamknął się na poziomie 84,46 USD, co oznacza spadek o 2,17%, a następnie spadł o 20,38% do 67,25 USD w handlu przedotwarciowym. To niepowodzenie wpłynęło na nastroje, ponieważ badanie testowało eplontersen w dużej populacji pacjentów z amyloidozą związaną z sercem.

Ionis Pharmaceuticals, Inc., IONS

Akcje Ionis Pharmaceuticals spadają po niepowodzeniu w badaniu

Ionis i AstraZeneca poinformowały, że badanie CARDIO-TTRansform nie spełniło swojego pierwotnego punktu końcowego skuteczności. Badanie porównywało eplontersen z placebo u pacjentów z kardiomiopatią amyloidową mediated by transtyretyną. Główny punkt końcowy obejmował zgony z przyczyn sercowo-naczyniowych oraz nawracające kliniczne zdarzenia sercowo-naczyniowe do 140. tygodnia.

Firmy stwierdziły, że eplontersen nie przyniósł statystycznie istotnej korzyści w całej grupie pacjentów. Standardowa opieka również wpłynęła na wynik, ponieważ wielu pacjentów już stosowało terapię stabilizatorami. W związku z tym dodatkowy efekt eplon tersenu wydawał się ograniczony w szerszej populacji objętej badaniem.

Akcje Ionis Pharmaceuticals (IONS) szybko zareagowały na nieosiągnięcie pierwotnego punktu końcowego. Gwałtowny spadek na sesji przedotwarciowej odzwierciedlał obawy dotyczące ścieżki komercjalizacji leczenia w ATTR-CM. Jednak firmy zaznaczyły, że kilka wyników drugorzędowych, obrazowych oraz biomarkerów przemawiało na korzyść eplon tersenu.

Eplontersen wykazuje mieszane wyniki w badaniu ATTR-CM

Badanie wykazało inny sygnał u pacjentów, którzy stosowali eplontersen bez terapii stabilizatorami. W tej podgrupie eplontersen wykazał nominalnie istotny wskaźnik hazardu wynoszący 0,71. Jednak pacjenci stosujący stabilizatory w momencie baseline nie wykazali efektu terapeutycznego.

Eplontersen spowodował duże i trwałe zmniejszenie poziomu białka transtyretyny. Wynik ten był zgodny z oczekiwanym profilem leków wyciszających RNA. Firmy zgłosiły również korzystny profil bezpieczeństwa, zgodny z wcześniejszymi danymi dotyczącymi eplon tersenu.

Do badania CARDIO-TTRansform zakwalifikowano 1432 dorosłych osób w 130 ośrodkach w 20 krajach. Badanie obejmowało pacjentów z dzikim typem lub dziedziczną postacią ATTR-CM. Uczestnicy otrzymywali eplontersen w dawce 45 mg lub placebo w formie iniekcji podskórnej co cztery tygodnie.

Ionis i AstraZeneca planują dalszą analizę danych

ATTR-CM powoduje gromadzenie się nieprawidłowo złożonego białka transtyretyny w sercu. Z biegiem czasu to nagromadzenie zaburza strukturę serca i osłabia normalną funkcję pompowania. Pacjenci często doświadczają duszności, obrzęków, osłabienia, zawrotów głowy, kołatania serca i zmęczenia.

Choroba może wynikać z dziedzicznych mutacji lub rozwijać się z wiekiem. Ionis stwierdził, że badanie odzwierciedlało zmieniający się krajobraz leczenia ze zwiększonym stosowaniem stabilizatorów. Kontekst ten może pomóc wyjaśnić słabszy wynik w ogólnej populacji badanej.

Ionis i AstraZeneca będą kontynuować przegląd pełnego zestawu danych z badania CARDIO-TTRansform. Firmy planują przedstawić wyniki na Kongresie Europejskiego Towarzystwa Kardiologicznego w sierpniu 2026 roku. Tymczasem Ionis podkreślił, że jego szerszy portfel projektów oraz wprowadzone leki pozostają centralnym elementem jego długoterminowego planu.

Wpis „Akcje Ionis Pharmaceuticals (IONS): Gwałtowny spadek kursu po niepowodzeniu w badaniu serca III fazy” pojawił się najpierw na CoinCentral.