Ações da Ionis Pharmaceuticals (IONS): Queda acentuada após ensaio cardíaco de Fase 3 não atingir o objetivo

Resumo

• Ações da Ionis caem após o eplontersen não atingir o objetivo principal do ensaio cardíaco de Fase 3 hoje

• IONS recua no pré-mercado após estudo ATTR-CM não atingir o principal objetivo de eficácia da Fase 3

  

• Eplontersen mostra sinal em subgrupo, mas falha em provar benefício amplo no estudo

• Uso de estabilizadores pesa sobre o efeito do tratamento nos dados do estudo cardíaco Ionis-AstraZeneca

• Ionis e AstraZeneca apresentarão os dados completos do CARDIO-TTRansform na ESC em agosto

As ações da Ionis Pharmaceuticals (IONS) caíram acentuadamente após o seu principal ensaio clínico de Fase 3 para doenças cardíacas não atingir o objetivo principal. A ação fechou em queda de 2,17%, a 84,46 dólares, e depois caiu 20,38% para 67,25 dólares nas negociações de pré-mercado. O revés afetou o sentimento do mercado, pois o ensaio testou o eplontersen numa população significativa com amiloidose relacionada ao coração.

Ionis Pharmaceuticals, Inc., IONS

Ações da Ionis Pharmaceuticals caem após revés no ensaio clínico

A Ionis e a AstraZeneca relataram que o estudo CARDIO-TTRansform não atingiu o seu endpoint primário de eficácia. O ensaio testou o eplontersen contra placebo em pacientes com cardiomiopatia amiloide mediada por transtirretina. O endpoint principal acompanhou a morte cardiovascular e eventos clínicos cardiovasculares recorrentes até à Semana 140.

As empresas afirmaram que o eplontersen não proporcionou um benefício estatisticamente significativo no grupo completo de pacientes. Os cuidados padrão também influenciaram o resultado, pois muitos pacientes já utilizavam terapia com estabilizadores. Portanto, o efeito adicional do eplontersen pareceu limitado na população mais ampla do ensaio.

As ações da Ionis Pharmaceuticals (IONS) reagiram rapidamente à falha no endpoint primário. A queda no pré-mercado mostrou preocupação quanto ao caminho comercial do tratamento para ATTR-CM. No entanto, as empresas disseram que vários resultados secundários, de imagiologia e de biomarcadores favoreceram o eplontersen.

Eplontersen mostra resultados mistos no estudo ATTR-CM

O ensaio mostrou um sinal diferente em pacientes que usaram eplontersen sem terapia com estabilizadores. Nesse subgrupo, o eplontersen apresentou uma razão de risco nominalmente significativa de 0,71. Ainda assim, os pacientes que usavam estabilizadores na linha de base não mostraram efeito do tratamento.

O eplontersen produziu reduções grandes e sustentadas na proteína transtirretina. Esse resultado correspondeu ao perfil esperado dos medicamentos silenciadores direcionados ao RNA. As empresas também relataram um perfil de segurança favorável, consistente com dados anteriores do eplontersen.

O CARDIO-TTRansform recrutou 1.432 adultos em 130 centros de 20 países. O estudo incluiu pacientes com ATTR-CM do tipo selvagem ou hereditário. Os participantes receberam eplontersen 45 mg ou placebo por injeção subcutânea a cada quatro semanas.

Ionis e AstraZeneca planejam revisão adicional dos dados

A ATTR-CM causa o acúmulo de proteína transtirretina mal dobrada no coração. Com o tempo, esse acúmulo perturba a estrutura cardíaca e enfraquece a função normal de bombeamento. Os pacientes frequentemente enfrentam falta de ar, inchaço, fraqueza, tonturas, palpitações e fadiga.

A doença pode resultar de mutações herdadas ou desenvolver-se com a idade. A Ionis afirmou que o ensaio refletiu um cenário de tratamento em mudança, com maior uso de estabilizadores. Este contexto pode ajudar a explicar o resultado mais fraco na população geral do estudo.

A Ionis e a AstraZeneca continuarão a revisar o conjunto completo de dados do CARDIO-TTRansform. As empresas planejam partilhar os resultados no Congresso da Sociedade Europeia de Cardiologia em agosto de 2026. Entretanto, a Ionis afirmou que o seu pipeline mais amplo e os medicamentos já lançados permanecem centrais no seu plano de longo prazo.

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